Απευθύνεται σε άτομα με κληρονομική οικογενή υπερχοληστερολαιμία
H Genzyme και η εταιρεία φαρμακευτικών προϊόντων ΙSIS, παρουσίασαν στο 79ο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Αθηροσκλήρωσης (EAS) δύο αναλύσεις των μελετών φάσης 3 του mipomersen.
Τα αποτελέσματα των δύο αυτών μελετών που έγιναν σε τυχαία κατανομή ασθενών, ελεγχόμενες με placebo, και περιέλαβαν ασθενείς με ετερόζυγο οικογενή υπερχοληστερολαιμία, έδειξαν ότι το mipomersen επιφέρει μείωση τόσο της Lp(a) και της LDL-χοληστερόλης όσο και άλλων αθηρογόνων λιποπρωτεϊνών, όταν προστίθεται στην ήδη λαμβανόμενη υπολιπιδαιμική αγωγή.
Η μια μελέτη περιέλαβε 124 ασθενείς με ετερόζυγο οικογενή υπερχοληστερολαιμία και στεφανιαία νόσο και η άλλη 58 ασθενείς με σοβαρή ετερόζυγο οικογενή υπερχοληστερολαιμία.
Όλοι οι ασθενείς ελάμβαναν ήδη τη μέγιστη ανεκτή δόση στατίνης και, στην πλειονότητα των περιπτώσεων, επιπρόσθετη υπολιπιδαιμική αγωγή.
Και οι δύο μελέτες πέτυχαν όλα τα πρωτεύοντα, δευτερεύοντα και τριτεύοντα τελικά σημεία τους.
Στις μελέτες αυτές, το mipomersen μείωσε την LDL-χοληστερόλη κατά 28% και 36% συγκριτικά με αυξήσεις της κατά 5% και 13%, που σημειώθηκαν με το placebo, αντίστοιχα (και τα δύο p<0.001), επιτυγχάνοντας τα πρωτεύοντα τελικά σημεία τους.
Εκτός από την αξιολόγηση της εκατοστιαίας μείωσης της LDL-χοληστερόλης ως πρωτεύον τελικό σημείο τους και οι δύο μελέτες εκτίμησαν επίσης την εκατοστιαία μείωση της Lp(a) ως τριτογενές τελικό σημείο.
Οι περισσότεροι ασθενείς στις δύο μελέτες (71% και 62%) είχαν αυξημένες τιμές Lp(a)>20mg/dl κατά την ένταξή τους στη μελέτη.
Το mipomersen πέτυχε μείωση της Lp(a) κατά μέσο όρο κατά 21% και 39%, συγκριτικά με 0% και 5% για τις ομάδες του placebo (και τα δύο p<0.001). Ποσοστό 22% των ασθενών που έλαβαν mipomersen στις δύο μελέτες πέτυχαν μείωση της Lp(a)≥50%.
Οι μειώσεις που παρατηρήθηκαν ήταν επιπρόσθετες εκείνων που επιτεύχθηκαν με τα ήδη λαμβανόμενα υπολιπιδαιμικά θεραπευτικά σχήματα των ασθενών.
Οι δυνατότητες του mipomersen
«Τα ευρήματα που παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο EAS υπογραμμίζουν τις δυνατότητες του mipomersen στη θεραπεία των ιδιαίτερων αναγκών των ασθενών με σοβαρές μορφές οικογενούς υπερχοληστερολαιμίας» είπε η αντιπρόεδρος και Γενικός Διευθυντής του Καρδιαγγειακού τμήματος της Genzyme, Paula Soteropoulos. Και εξήγησε ότι: «Εκτός από την πλασμαφαίρεση, δεν υπάρχει άλλη αποδεκτή θεραπεία που να απευθύνεται στις ειδικές προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς με οικογενή υπερχοληστερολαιμία, μεταξύ των οποίων και η αυξημένη Lp(a), επιπλέον της LDL-χοληστερόλης. Πιστεύουμε ότι το mipomersen θα μπορούσε να παίξει σημαντικό ρόλο ως στοχεύουσα θεραπεία (targeted therapy) για τους ασθενείς αυτούς».
Σε άλλη παρουσίαση με τίτλο «το Mipomersen, ένας αναστολέας της σύνθεσης της apoB, θα μπορούσε να μειώσει την ανάγκη για καταφυγή σε αφαίρεση λιπιδίων από το πλάσμα σε ασθενείς με στεφανιαία νόσο», ο K.G. Parhofer, M.D. του Πανεπιστημίου Ludwig-Maximilians, στο Μόναχο της Γερμανίας, επικεντρώθηκε στις δυνατότητες του mipomersen για μείωση της ανάγκης πλασμαφαίρεσης λιπιδίων, μειώνοντας τις τιμές της LDL- χοληστερόλης κάτω από τις οριακές τιμές που συνιστούν το «κατώφλι» για την επιλογή ασθενών.
